泉州首针!两岁患儿打下“救命药”

时间:2022-03-02       来源: 网络整理

昨日,石狮2岁5个月大的脊髓性肌萎缩症患者妍妍(化名)在泉州市儿童医院成功完成鞘注,这是曾被称为“天价药”的诺西那生钠注射液降价并进入医保目录后,在泉州注射的首针。

“每一个小群体,都不应该被抛弃。”还记得去年在网上刷屏的国家医保局谈判代表的“灵魂砍价”吗?当时他们谈判的正是用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(简称SMA)的药物——诺西那生钠注射液。诺西那生钠注射液曾经每针近70万元,经过谈判,该药品被直接“砍价”到了每针3.3万元。2021年12月,国家医保局公布了74种新药进入医保名录,诺西那生钠注射液名列其中。2022年1月1日,新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式落地。

泉州首针 两岁患儿顺利完成注射

3月1日14时30分,妍妍被抱进神经内科病房进行腰椎穿刺,在其意识清楚下顺利完成药物鞘注,整个过程约20分钟。

泉州市儿童医院神经内科主任林学锋介绍,脊髓性肌萎缩症是一种罕见的染色体隐性遗传病。目前,国内有2万至3万名患者,肌肉无力是其最典型的症状。根据起病年龄、运动能力及病区进展程度,该病症由重到轻分为4型。在缺乏医学干预的情况下,一些重症患者撑不过2岁,因此SMA也被视为两岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。

据悉,SMA患者需要终生注射诺西那生钠,在完成首次注射后,需在第14天、28天、63天继续注射。此后,每隔4个月给予一次维持剂量注射,持续终生。此次,前来接受注射的患儿共有两名,分别是2岁5个月的妍妍及4岁4个月大的阳阳(化名),两人的病症均属于二型。其中,妍妍于14天前在福州协和医院接受了第一针剂的鞘注,此次在泉州鞘注的是她的第二针剂,同时也是泉州的首针。由于阳阳前一天感冒发热咳嗽,将暂缓注射。

温情讲述 从未放弃对孩子的治疗

“我要打针,我才能走路。以后去公园,我就能自己走了。”住院期间,妍妍总是与爸爸妈妈一起期盼着未来的生活。蔡先生说,妍妍是他们唯一的女儿,在其1岁10个月被确诊后,他们从未放弃对孩子的治疗,一家人由此开始了艰辛的求医之路。相比其他人,妍妍是幸运的,因为在确诊后的半年,诺西那生钠注射液降价让她如愿用上了曾经的“天价药”。

随着年龄的增大和病情的发展,另一名患儿阳阳的腿部肌肉已明显萎缩。阳阳的父亲林先生说,孩子是在2019年年底被确诊的。当时1岁多的阳阳迟迟未能学会走路,他们开始以为是孩子骨骼发育的问题,但经检查并未发现异常。在朋友的建议下,林先生带着孩子辗转至重庆市儿童医院进一步检查。接连3次的基因检测,都证实了孩子患病的事实。

买不起“天价药”,他们又不愿耽误孩子的治疗。在孩子患病的3年多时间里,林先生与妻子持续关注SMA的相关信息,并自行学习康复手法,为孩子进行康复训练。“因为患病,孩子变得很内向,没什么朋友。他现在本该上幼儿园了,因为身体状况不能如愿。我们能够做的就是尽最大努力减缓孩子病情的发展,让他慢慢融入社会。”

纳入医保 为更多患者带来希望

作为全球首个治疗SMA的药物,诺西那生钠注射液于2019年被批准在中国上市,为这种遗传性疾病的治疗带来了新希望,但近70万元一针的天价,令许多家庭望而却步。

“在未降价前,即便我变卖所有家当也只够为孩子打第一针,后续的用药根本无法维系。”林先生说,得知“天价药”降价且纳入医保,他们就一直期待着这个药能够尽早落地泉州。

“感谢我们的国家。”采访中,蔡先生反复说着这句话。他说,作为一名工薪阶层,之前高昂的费用是他无法承担的。现如今,这个注射液降至3.3万元一针,除去医保报销部分,折算下来,自己每针所需要负担的费用在1万元左右。“此前,我们在福州打第一针时,报销比例相对泉州会低一些。现如今,在泉州就能用药,对我们来说是极大的利好。接下来的针剂我们都会在泉州注射。”

“据不完全统计,目前泉州共有SMA患者30多名。诺西那生钠注射液的使用,能够有效改善患者的运动功能,提高生存率,延缓患者病程的发展。但除了药物治疗,SMA患者还需要康复治疗、呼吸功能管理、脊柱管理等全生命周期的治疗管理。”林学锋希望,随着药品降价及落地泉州,更多的SMA患者能够在他们的帮助下,获得更好的生活质量。

来源:泉州通客户端

热门推荐
  1. NO.1 漳州首次发现东方白鹳

    马建华 摄 10月25日讯 据漳州新闻网报道 “咱们的母亲河九龙江生态越来越好了,成群的白鹭早已在此安家,更令人惊喜的是,如今又有稀客光临。&

  2. NO.2 泉州市人大常委会决定任免人员名单

    泉州市人大常委会决定任免人员名单 (2021年9月29日泉州市第十六届人民代表大会常务委员会第四十三次会议通过)   一、决定任命苏延辉为泉州市人民政府秘书长;

  3. NO.3 莆田连续7天零新增,累计出院87例

    10月2日讯 据福建日报·新福建APP报道 记者获悉,截至10月1日24时,累计本土确诊病例治愈出院87例,无症状感染者解除医学观察3例。 1

  4. NO.4 三明大田广平至安溪官桥高速公路项目即将开工建设

    12月15日讯 据东南网报道 近日,三明市大田县人民政府发布通告,大田广平至安溪官桥高速公路项目即将开工建设,田安高速三明段项目用地范围停止一切未经批准用地

  5. NO.5 漳州市纪委监委:将严查疫情防控工作中的形式主义官僚主义突出问题

    8月3日讯 据闽南日报报道 8月2日,漳州市委常委、市纪委书记、市监委主任李东河主持召开市纪委常委会(扩大)会议,传达贯彻省市疫情防控相关会议精神,进一步研

  6. NO.6 民之所望 剑之所向!宁德市纪委监委五年来整治群众身边腐败和作风问题工作综述

    9月25日讯 据闽东日报报道 党的十九大以来,宁德市纪检监察机关坚定不移推动党风廉政建设和反腐败斗争向群众身边延伸,坚决查处扶贫领域腐败和作风问题,开展漠视

  7. NO.7 福州鼓楼区圆满完成区、镇两级人大代表换届选举工作

    12月2日讯 据福州新闻网报道 1日是福州市鼓楼区区、镇两级人大代表换届选举投票日,当天,全区选民走进121个选区的投票站,核验选民证、领取选票、书写选票,最

  8. NO.8 陶瓷版“冰墩墩”“雪容融”诞生记【组图】

    北京冬奥会赛场外,吉祥物冰墩墩一举成为“顶流”,粉丝的喜爱迅速造成“一墩难求”的火热场景。新华网发(林楷煜 摄)